Una esperanza para la degeneración macular asociada a la edad atrófica (seca).
Es relativamente frecuente identificar el diagnóstico de degeneración macular asociada a la edad (DMAE) con un tratamiento basado en inyecciones intraoculares. En aquellos pacientes en los que no está indicado porque no tienen la forma exudativa exudativa de la enfermedad, es común que abandonen la consulta con un sentimiento de frustración. De nada sirve explicarles que su enfermedad a menudo tiene mejor pronóstico y una evolución menos agresiva. Este sentimiento no es difícil de entender si tenemos en cuenta que no existe un tratamiento para la DMAE seca ó atrófica. Es lógico identificar la disponibilidad de un tratamiento con la esperanza de curarnos. Nos permite hacer algo más que resignarnos para plantar cara a la enfermedad que amenaza nuestra visión.
Acostumbro a explicarles siempre que en el momento actual existen diferentes moléculas que se están estudiando en diferentes ensayos clínicos, la mayoría todavía en fase 1 y 2, lo que significa que llevará tiempo saber si acabarán siendo una opción viable.
Pues bien, uno de esos estudios que además se encuentra en una fase más avanzada, ha presentado resultados prometedores. La molécula se denomina LAMPALIZUMAB y se encuentra en la fase 3 del estudio, actualmente tratando de identificar qué pacientes son los los que más y mejor se pueden beneficiar de este tratamiento.
Tanto la forma seca como la húmeda de la DMAE vienen determinadas por nuestra información genética. En la forma húmeda se favorece el crecimiento de minúsculos neovasos mientras que en la forma seca, las células de nuestra retina mueren de forma prematura y lentamente progresiva.
En la forma húmeda de la enfermedad hemos aprendido a frenar el crecimiento de los neovasos que dejados a su evolución, cicatrizan y destruyen la retina.
En la forma seca, encontrar un tratamiento eficaz es bastante más complicado porque tenemos que ser capaces de interferir el mecanismo íntimo por el que la célula muere precozmente, lo que sin duda es mucho más complejo que inhibir el crecimiento de los neovasos.
Hace tiempo que sabemos que en ambas formas de DMAE existe una sobreactivación de lo que se conoce como el sistema del complemento. El sistema del complemento está formado por unas 30 glucoproteínas que se encuentran en el suero. Su finalidad es defensiva. Es un sistema más de defensa del organismo frente a agentes hostiles como los microorganismos y agentes patógenos. Estas glucoproteínas del suero y líquidos biológicos normalmente están inactivas pero en algunas condiciones, pueden activarse de forma secuencial dando lugar a una serie de reacciones cuyo objetivo final es destruir la célula diana (por ejemplo una bacteria). La activación de estas sustancias puede ocurrir a través de tres vías diferentes lo que hace que sea bioquímicamente un sistema bastante complejo.
En la DMAE sabemos que existen alteraciones genéticas. Estas mutaciones implican un mal funcionamiento del sistema del complemento. Se encuentra crónicamente activado y una célula sana en este caso de la retina, se convierte en la diana del mismo. Esto genera una situación crónica anormal de constante acción del complemento que lleva a la muerte a células normales de la retina que son la diana errónea en este mecanismo fisiopatológico. LAMPALIZUMAB inhibe el factor D del complemento lo que interfiere la activación del sistema del complemento.
LAMPALIZUMAB es una molécula de Roche, y el catalán Jordi Monés es uno de los investigadores principales del ensayo Chroma que junto al ensayo Spectri, ambos de idéntico diseño, están evaluando esta molécula para el tratamiento de la atrofia geográfica en la DMAE seca. Se están llevando a cabo en 300 centros médicos repartidos en 24 países por todo el mundo. Los resultados se esperan para finales de 2018.
Los resultados del estudio de fase 2 MAHALO demostraron que LAMPALIZUMAB reduce en un 20% el área de atrofia geográfica con tratamientos mensuales intravítreos. Y puede llegar hasta el 44% en algunos pacientes en los que además la enfermedad es habitualmente más agresiva (aquéllos con factor I del complemento positivo).
En el mejor de los casos LAMPALIZUMAB no va a suponer una curación de la enfermedad pero podría ayudar a frenar la progresión de la misma; y lo que es más importante, constituiría un primer paso terapéutico en la lucha contra esta enfermedad.
